近日，加州大学洛杉矶分校（UCLA）的科学家在《自然・通讯》发表的一项早期临床试验成果引发行业关注：通过重编程患者自身的造血干细胞，可使其持续生成具有抗癌功能的T细胞，为实体瘤治疗开辟新路径。这一研究不仅为免疫疗法注入新活力，更凸显了干细胞储存库在前沿医学研究中的核心价值。
突破传统免疫疗法瓶颈，干细胞成“抗癌工厂”
当前，针对实体瘤的T细胞疗法常因注入的T细胞逐渐衰竭或死亡而疗效短暂。UCLA团队的创新在于：利用基因编辑技术改造患者自身的造血干细胞，使其成为持续生产抗癌T细胞的“内在工厂”。
研究主导者TheodoreScottNowicki博士解释：“我们的目标是让患者体内形成‘永久免疫升级’——通过工程化改造的干细胞，不断生成新鲜的、靶向肿瘤的T细胞，从而延长抗癌效果。”具体而言，研究人员通过基因疗法向干细胞中植入癌症特异性受体，再通过骨髓移植让这些干细胞在患者体内定植，进而持续产生可识别并攻击肿瘤的免疫细胞。
这一策略尤其针对传统疗法难以攻克的实体瘤。以肉瘤为例，这类罕见且恶性程度高的肿瘤中，约80%的滑膜肉瘤会表达“NY-ESO-1”抗原——这种在癌细胞中高频出现、却较少存在于健康成人组织中的标志物，成为T细胞精准攻击的理想靶点，既保证抗癌效率，又降低对正常组织的损伤。
从实验室到临床：筑牢研究基石
这项突破性研究的推进，离不开高质量的干细胞样本保存与管理。
研究团队在实验过程中，需从患者体内提取造血干细胞后立即进行处理与保存。此时，干细胞储存库的作用尤为关键：通过严格的温度监控、无菌操作和样本追踪系统，确保干细胞在编辑、移植前保持良好活性。“任何一个环节的失误都可能导致细胞失活，而干细胞库的规范化管理，为我们的研究提供了基础保障。”团队成员补充道。
值得注意的是，在干细胞样本的提取、转移过程中，操作人员需佩戴低温手套，避免因接触液氮环境导致冻伤，同时防止样本受污染。
实体瘤治疗新希望，助力临床转化
研究团队选择以肉瘤为首个研究对象，不仅因这类肿瘤常表达NY-ESO-1抗原，更因其复发率高、晚期治疗选项匮乏。临床试验显示，经过改造的干细胞在患者体内成功定植，并持续生成靶向T细胞，为延长患者生存期带来可能。
AntoniRibas博士强调：“这项技术的核心是‘可持续性’，而这依赖于高质量的干细胞资源。无论是前期研究中的样本保存，还是未来临床转化中的规模化应用”他提到，团队已与专业干细胞样本库合作，建立了标准化的样本采集、保存与复苏流程，为后续扩大试验奠定基础。
随着细胞治疗、基因编辑等技术的发展，干细胞储存库的作用已从单纯的“样本仓库”升级为医学研究的“创新引擎”。它不仅为个体化治疗提供优质干细胞资源，更通过标准化的存储与管理体系，加速基础研究向临床应用的转化。
此次UCLA的研究证实：当干细胞被赋予持续抗癌的“永动机”属性，其背后离不开其储存库的技术支撑。未来，随着更多类似研究的推进，干细胞储存库将在精准医疗、再生医学等领域发挥更关键的作用，为攻克疑难疾病提供坚实的资源保障。
来源：news-medical.net
